«Το Μυστικό Μόριο που Μπορεί να Επαναστατήσει τις Θεραπείες του Μέλλοντος!»

Μια σημαντική καινοτομία στον τομέα της ιατρικής έρχεται να ανατρέψει μια μακροχρόνια αντίληψη σχετικά με το Σύνδρομο Down: την πεποίθηση ότι οι παρεμβάσεις για τη βελτίωση της εγκεφαλικής λειτουργίας πρέπει να πραγματοποιούνται μόνο πριν από τη γέννηση ή σε πρώιμα στάδια. Μια νέα έρευνα από το Σύστημα Υγείας του Πανεπιστημίου της Βιρτζίνια (UVA Health) και το Ινστιτούτο Salk αναδεικνύει ότι η αποκατάσταση εγκεφαλικών κυκλωμάτων σε ενήλικα ποντίκια είναι εφικτή μέσω της απλής αποκατάστασης ενός σημαντικού μορίου.

Τα ευρήματα της μελέτης, που δημοσιεύτηκαν στο επιστημονικό περιοδικό Cell Reports, ρίχνουν φως στον κρίσιμο ρόλο της πλειοτροπίνης (pleiotrophin), μιας πρωτεΐνης ζωτικής σημασίας για την καλή λειτουργία και ανάπτυξη του νευρικού συστήματος. Αυτές οι ανακαλύψεις δεν προσφέρουν μόνο ελπίδα για μελλοντικές θεραπείες στο Σύνδρομο Down, αλλά ανοίγουν και το δρόμο για την αντιμετώπιση άλλων νευρολογικών παθήσεων, όπως η νόσος Αλτσχάιμερ, η οποία πλήττει εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως.

Ο καθοριστικός ρόλος της πλειοτροπίνης

Η ερευνητική ομάδα, υπό την αιγίδα της Δρ. Nicola J. Allen από το Ινστιτούτο Salk και με τη συμμετοχή της Δρ. Ashley N. Brandebura (τώρα στο Πανεπιστήμιο της Βιρτζίνια), εστίασε στη μελέτη πρωτεϊνών εντός εγκεφαλικών κυττάρων σε ποντίκια με Σύνδρομο Down.

Η πλειοτροπίνη εντοπίστηκε στο μικροσκόπιο, ένα μόριο που φυσιολογικά εκδηλώνεται σε αυξημένα επίπεδα κατά την κρίσιμη ανάπτυξη του εγκεφάλου. Οι ερευνητές επισημαίνουν τον καθοριστικό της ρόλο στη δημιουργία συνάψεων, δηλαδή των σημείων επικοινωνίας μεταξύ νευρικών κυττάρων, καθώς και στη διαμόρφωση των δενδριτών και των αξόνων που μεταφέρουν σήματα. Διαπιστώθηκε ότι τα άτομα με Σύνδρομο Down παρουσιάζουν σημαντική μείωση στα επίπεδα αυτού του μορίου, γεγονός που διαταράσσει τη σωστή «καλωδίωση» του εγκεφάλου.

Στοχεύοντας τα αστροκύτταρα

Η καινοτομία της έρευνας επικεντρώνεται στη μέθοδο παρέμβασης. Αντί να προσπαθήσουν να διορθώσουν τη γενετική ατέλεια σε κάθε κύτταρο, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν τροποποιημένους ιικούς φορείς (viral vectors) για να μεταφέρουν την πλειοτροπίνη απευθείας στα αστροκύτταρα. Αυτά τα κύτταρα του εγκεφάλου είναι υπεύθυνα για την έκκριση μορίων που ρυθμίζουν τις συνάψεις.

Η στρατηγική αποδείχθηκε επιτυχής, με τα αστροκύτταρα να αρχίζουν να παράγουν και να εκκρίνουν το μόριο που έλειπε. Τα αποτελέσματα ήταν εντυπωσιακά, καθώς παρατηρήθηκε αύξηση στον αριθμό των συνάψεων στον ιππόκαμπο, την περιοχή του εγκεφάλου που εμπλέκεται στη μάθηση και τη μνήμη.

Επανενεργοποίηση της πλαστικότητας σε ενήλικες

Το πιο ενδιαφέρον εύρημα αποτέλεσε η βελτίωση της εγκεφαλικής «πλαστικότητας», της ικανότητας του εγκεφάλου να δημιουργεί νέες συνδέσεις. Το γεγονός ότι αυτή η επιτυχία σημειώθηκε σε ενήλικα ποντίκια, όπου ο εγκέφαλος έχει ήδη εξελιχθεί, είναι επαναστατικό.

Δεδομένου ότι οι περισσότερες μελέτες στο παρελθόν έχουν εστιάσει σε προγεννητικές παρεμβάσεις, αυτή η έρευνα αποδεικνύει ότι η νευρολογική δομή μπορεί να τροποποιηθεί ακόμα και σε ενήλικες.

«Αυτή η μελέτη είναι εντυπωσιακή, καθώς επιβεβαιώνει ότι μπορούμε να στοχεύσουμε τα αστροκύτταρα για να επανακαλωδιώσουμε εγκεφαλικά κυκλώματα σε ενήλικες», δήλωσε η Δρ. Brandebura. «Αν και χρειαζόμαστε περισσότερο χρόνο πριν από οποιαδήποτε εφαρμογή σε ανθρώπους, μας δίνει ελπίδα ότι τέτοιες θεραπείες θα μπορούσαν να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής μέσω γονιδιακών θεραπειών ή εγχύσεων πρωτεϊνών».

Πέρα από το Σύνδρομο Down

Οι συνέπειες αυτής της ανακάλυψης ξεπερνούν τα όρια του Συνδρόμου Down. Οι ερευνητές τονίζουν ότι η μέθοδος χρησιμοποίησης των αστροκυττάρων ως «οχημάτων» για τη μεταφορά θεραπευτικών μορίων μπορεί να έχει εφαρμογή και σε άλλες νευροαναπτυξιακές διαταραχές, όπως το Σύνδρομο Εύθραυστου Χ (Fragile X syndrome), καθώς και σε νευροεκφυλιστικές παθήσεις, όπως το Αλτσχάιμερ.

«Αν μπορέσουμε να ελέγξουμε το “επαναπρογραμματισμό” των αστροκυττάρων για να μεταφέρουν μόρια ενίσχυσης των συνάψεων, θα μπορούσαμε να επιτύχουμε σημαντικά οφέλη σε πολλές παθήσεις», προσθέτει η Brandebura, η οποία συνεχίζει την ερευνητική της δραστηριότητα στο Ινστιτούτο Εγκεφάλου του UVA (UVA Brain Institute).

Το μέλλον και οι προκλήσεις

Αν και τα αποτελέσματα είναι ελπιδοφόρα, οι ερευνητές παραμένουν προσεκτικοί. Υπογραμμίζουν ότι η πλειοτροπίνη δεν είναι πιθανώς ο μοναδικός παράγοντας που συμβάλλει στα εγκεφαλικά προβλήματα του Συνδρόμου Down και απαιτούνται περισσότερες μελέτες για την πλήρη κατανόηση της πολυπλοκότητας αυτού του μηχανισμού. Η μετάβαση από το εργαστήριο στον άνθρωπο αποτελεί μια διαδικασία που χρειάζεται πολλά χρόνια δοκιμών και ασφαλών ελέγχων.

Ωστόσο, η παρούσα μελέτη καθιστά σαφές ότι ο ενήλικος εγκέφαλος διαθέτει αναξιοποίητες δυνατότητες και ότι, με τα κατάλληλα βιοχημικά «κλειδιά», ίσως μπορέσουμε να αποκαλύψουμε λειτουργίες που θεωρούσαμε χαμένες.