Μια επαναστατική θεραπεία έχει επιτύχει να αναστρέψει επιθετικούς και ανίατους καρκίνους του αίματος, ανοίγοντας μια νέα προοπτική στην ογκολογία. Αυτή η μέθοδος αξιοποιεί την ακριβή επεξεργασία του DNA στα λευκά αιμοσφαίρια, δημιουργώντας ένα «ζωντανό φάρμακο» που μπορεί να ανιχνεύει και να καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα.
Η ιστορία του πρώτου παιδιού που υποβλήθηκε στη θεραπεία, κυριολεκτικά έχει συγκινήσει τον κόσμο. Η 16χρονη Αλίσσα Τάπλεϊ παραμένει απαλλαγμένη από τη νόσο και προγραμματίζει να ασχοληθεί με την έρευνα του καρκίνου. Εν τω μεταξύ, άλλοι οκτώ παιδία και δύο ενήλικες με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Τ-κυττάρων έχουν υποβληθεί στη θεραπεία, με σχεδόν 64% αυτών να είναι σε ύφεση. Τα Τ-κύτταρα, που λειτουργούν κανονικά ως «φύλακες» του οργανισμού, πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα σε αυτή τη μορφή λευχαιμίας.
Όλοι οι συμμετέχοντες στην κλινική δοκιμή είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών χωρίς επιτυχία, και η πειραματική αυτή θεραπεία ήταν η τελευταία τους ελπίδα.
«Πραγματικά πίστευα ότι θα πέθαινα και ότι δεν θα μπορούσα να μεγαλώσω και να κάνω όλα όσα δικαιούται κάθε παιδί», ανέφερε η Αλίσσα στο BBC. Η πρωτοποριακή θεραπεία που υποβλήθηκε πριν από τρία χρόνια περιλάμβανε την εξάλειψη του παλιού ανοσοποιητικού της συστήματος και την ανάπτυξη ενός νέου. Παρόλο που πέρασε τέσσερις μήνες στο νοσοκομείο, σήμερα ο καρκίνος της είναι μη ανιχνεύσιμος και υποβάλλεται μόνο σε ετήσιους ελέγχους.
Τώρα, η Αλίσσα σκέφτεται τις εξετάσεις της και το μέλλον της. «Σκοπεύω να σπουδάσω βιοϊατρικές επιστήμες και ελπίζω μια μέρα να ασχοληθώ με την έρευνα για τις αιματολογικές κακοήθειες», δήλωσε.
Πώς λειτουργεί η τεχνολογία της επεξεργασίας βάσεων
Η ερευνητική ομάδα του University College London (UCL) και του Great Ormond Street Hospital χρησιμοποίησε μια πρωτοπόρο τεχνολογία γνωστή ως επεξεργασία βάσεων (base editing). Οι βάσεις είναι η «γλώσσα της ζωής» και περιλαμβάνουν αδενίνη (A), κυτοσίνη (C), γουανίνη (G) και θυμίνη (T), που αποτελούν τα δομικά στοιχεία του γενετικού μας κώδικα. Όπως τα γράμματα σχηματίζουν λέξεις, έτσι και οι βάσεις συνθέτουν το εγχειρίδιο οδηγιών του σώματός μας.
Η επεξεργασία βάσεων επιτρέπει στους επιστήμονες να εστιάσουν σε ένα συγκεκριμένο τμήμα του γενετικού κώδικα και να τροποποιήσουν τη μοριακή δομή μιας βάσης, ουσιαστικά «ξαναγράφοντας» τις γενετικές οδηγίες. Οι ερευνητές επιδίωξαν να εκμεταλλευτούν την ικανότητα των υγιών Τ-κυττάρων να εντοπίζουν και να εξουδετερώνουν απειλές, κατευθύνοντάς τα εναντίον της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας των Τ-κυττάρων. Αυτό αποτελεί μια σύνθετη διαδικασία, καθώς απαιτεί την τροποποίηση των Τ-κυττάρων ώστε να διακρίνουν καρκινικά από υγιή.
Τα τέσσερα στάδια γενετικής τροποποίησης
Η διαδικασία περιλαμβάνει τέσσερα στάδια τροποποίησης:
- Πρώτη επεξεργασία: Απενεργοποιείται ο μηχανισμός στόχευσης των Τ-κυττάρων ώστε να μην επιτίθενται στον οργανισμό του ασθενούς.
- Δεύτερη επεξεργασία: Αφαιρείται ο χημικός δείκτης CD7 που υπάρχει σε όλα τα Τ-κύτταρα, ώστε να αποφευχθεί η αυτοκαταστροφή τους.
- Τρίτη επεξεργασία: Δημιουργείται ένα «μανδύα αορατότητας» που προστατεύει τα θεραπευτικά κύτταρα από συγκεκριμένες χημειοθεραπείες.
- Τελική τροποποίηση: Εντολή στα Τ-κύτταρα να στοχεύουν οτιδήποτε φέρει τον δείκτη CD7.
Αυτά τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα καταστρέφουν καρκινικά ή ανώμαλα Τ-κύτταρα, χωρίς να επιτίθενται μεταξύ τους. Η θεραπεία χορηγείται και εάν ο καρκίνος γίνει μη ανιχνεύσιμος σε τέσσερις εβδομάδες, ακολουθεί μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αναδημιουργία του ανοσοποιητικού συστήματος.
«Πριν από λίγα χρόνια, αυτό θα θεωρείτο επιστημονική φαντασία», δήλωσε ο καθηγητής Γουασίμ Κασίμ από το UCL και το Great Ormond Street Hospital. «Απαιτείται η αποδόμηση ολόκληρου του ανοσοποιητικού συστήματος — μια διαδικασία εξαιρετικά απαιτητική για τους ασθενείς, αλλά όταν πετυχαίνει, τα αποτελέσματα είναι εντυπωσιακά» πρόσθεσε.
ΠΗΓΗ: BBC
This HTML content maintains the intricate details while simplifying the language for better readability. It also includes a link to the source for credibility, enhancing its SEO potential.
