Η GENESIS Pharma, μια κορυφαία περιφερειακή βιοφαρμακευτική εταιρεία που εστιάζει στην εμπορική διάθεση καινοτόμων φαρμάκων στην Κεντρική και Ανατολική Ευρώπη, ανακοίνωσε σήμερα μια στρατηγική συμφωνία με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (OPEL), θυγατρική της διεθνούς φαρμακευτικής εταιρείας Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd., για το φάρμακο donidalorsen. Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας, η GENESIS Pharma θα αναλάβει την εμπορική διάθεση του donidalorsen σε 14 επιλεγμένες αγορές: Βουλγαρία, Κροατία, Κύπρο, Τσεχία, Εσθονία, Ελλάδα, Ουγγαρία, Λετονία, Λιθουανία, Μάλτα, Πολωνία, Ρουμανία, Σλοβακία και Σλοβενία.
Τον Νοέμβριο του 2025, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, προτείνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το donidalorsen, στοχεύοντας στη μακροχρόνια πρόληψη υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Η γνωμοδότηση αυτή βρίσκεται υπό εξέταση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ). Το donidalorsen στοχεύει την mRNA-διαμεσολαβούμενη γονιδιακή σίγαση, μειώνοντας την παραγωγή προκαλλικρεΐνης (PKK) και διακόπτοντας την οδό που οδηγεί σε επεισόδια ΚΑΟ. 1-2
Ο κ. Κωνσταντίνος Ευριπίδης, Διευθύνων Σύμβουλος της GENESIS Pharma, δήλωσε: «Είμαστε ιδιαίτερα ικανοποιημένοι που επεκτείνουμε τις διεθνείς συνεργασίες μας στην Κεντρική και Ανατολική Ευρώπη με αυτή τη νέα συμφωνία με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd., μια εταιρεία που επικεντρώνεται στην αντιμετώπιση ορισμένων από τα πιο περίπλοκα θέματα υγείας παγκοσμίως. Η ενσωμάτωσή του donidalorsen στο ισχυρό χαρτοφυλάκιο θεραπευτικών αγωγών μας για σπάνιες παθήσεις, αποτελεί σημαντικό βήμα προς την αποστολή μας να στηρίζουμε ασθενείς με σπάνιες και σοβαρές παθήσεις, εξασφαλίζοντας πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες στην περιοχή μας. Αναμένουμε με ενδιαφέρον την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής.»
Σχετικά με το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα (ΚΑΟ)
Το ΚΑΟ είναι σπάνια, χρονίως εξελισσόμενη και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση, που χαρακτηρίζεται από απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος. Αυτά τα επεισόδια μπορεί να πλήξουν διάφορες περιοχές του σώματος, όπως τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιά, τα γεννητικά όργανα και ακόμη και τον λάρυγγα, θέτοντας σε σοβαρό κίνδυνο τους ασθενείς. Τα συμπτώματα συχνά εμφανίζονται στην παιδική ηλικία ή την πρώιμη ενηλικίωση, με αρκετές περιπτώσεις να καταγράφονται ήδη από την ηλικία των δύο ετών. 3-5 Το ΚΑΟ επιβαρύνει σημαντικά τους ασθενείς και τις οικογένειές τους, καθώς οι συχνές και αναπάντεχες κρίσεις προκαλούν σοβαρές διαταραχές στην καθημερινότητα, περιορίζοντας τις δραστηριότητες και μειώνοντας την παραγωγικότητα στο σχολείο ή εργασίας. Η πάθηση προέρχεται κυρίως από κληρονομική ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία του αναστολέα της C1 εστεράσης, με αποτέλεσμα την ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συστήματος καλλικρεΐνης-κινίνης και την υπερβολική παραγωγή βραδυκινίνης. 5-10 Στην Ευρώπη, περίπου 15.000 άτομα ζουν με ΚΑΟ, ενώ ο επιπολασμός παγκοσμίως εκτιμάται στο 1 ανά 50.000 άτομα. 3-5,11
